生存率计算方法如何处理失访者

生活小百事通 2024年04月07日 阅读 (61)

癌症是一种可怕的慢性病,患者和患者家属需要通过不断的学习和病魔做斗争。平时在学习这些癌症相关的知识的时候,总会碰到一些不懂的专有名词,如DFS/OS/PFS/MST/五年生存率,这里麦语君对这些常用的词做了一个小小的归纳,方便大家学习。

生存率计算方法如何处理失访者(1)

无病生存

是指从随机化开始至疾病复发或由于疾病进展导致患者死亡的时间。该指标也常作为抗肿瘤药物III期临床试验的主要终点。通常是在根治性手术后作为辅助化疗时最常用的终点指标。DFS与OS相比,作为终点比较难以记录,因为它要求认真随访,及时发现疾病复发,而且肿瘤患者的死亡原因也很难确定。肿瘤患者常有合并症(如,心血管病),这些合并症可能会干扰对DFS的判断。且,肿瘤患者常死于医院外,不能常规进行尸检。

总生存期

从随机化分组开始,至因任何原因引起死亡的时间。对于死亡之前就已经失访的受试者,通常将最后一次随访时间计算为死亡时间。确认病人因病或其他因素引起死亡的日期通常几乎没有困难,并且死亡的时间有其独立的因果关系。如果在生存期上有小幅度的提高,可以认为是有意义的临床受益证据。作为一个终点,生存期应每天进行评价,可通过在住院就诊时或随访时,通过与患者直接接触或者通过电话与患者交谈来确认并进行相关记录,了解病人患病期间的生活质量和用药后各种症状的变化,了解并分析引起病人的死因。

生存率计算方法如何处理失访者(2)

无病进展生存期

通常定义为病人经过治疗,随机选择某个时间直到肿瘤复发或因各种原因出现死亡,病人总的生存时间。PFS的优点在于它能反映肿瘤的生长(这个现象可能反映了肿瘤相关疾病或死亡的因果联系),可以于生存获益证实前被评价,不会受到后续治疗的潜在的易混淆的指标或症状影响。而且PFS的结果比生存期结果出现得更早,治疗过程中,病人一旦出现了症状,肿瘤复发了,过了无病进展生存期就要采取其他积极治疗手段,从而进一步改善患者的症状,延长生存时间。PFS作为支持药品上市许可的终点指标角色随不同肿瘤而变化。在一些情况下,PFS延长可能是一个支持药品常规批准的可接受的临床获益替代终点指标,在其它情况下,它可能作为加快通过的反映临床获益的替代指标。需重点考虑的是治疗效应大小、治疗中的毒性方面、临床获益以及可利用治疗的毒性。

作为治疗终点的优点

(1)PFS反应了肿瘤的增长,而肿瘤的增长在很大程度上是造成肿瘤相关死亡的原因,因此具有一个作为替代终点很好的特性。

(2)PFS无需非要等到出现死亡事件,因此随访时间会大大缩短

(3)相比较overall survival,PFS的magnitude会更大,意思是什么呢?同样的两组治疗,两组间PFS的差异往往会比两组间overall survival的差异更大,也就是说我们需要更少的事件数来检验出差异来,这也就意味着病例数的大大缩减。

(4)较少受非研究药物治疗的影响。因为病人往往是在药物治疗无效即疾病出现进展的情况后才开始考虑换药,因此对于PFS的测量往往是在病人换药之前,这就使得PFS不像overall survival那样容易受非研究药物治疗的影响。

作为治疗终点的缺点

(1)PFS的确认对于许多种类的肿瘤比较困难。

(2)PFS的测量不如OS精确,因为PFS的测量主要依赖于一些放射学检查,某个病人在某次放射学检查时出现进展,那么它的进展日期就记录为放射学检查的这一天,其实很可能病人在这次放射学检查前早就出现进展了,只是没有进行放射学检查确定而已,因此在时间精度方面肯定不如死亡时间那么精确,特别是当放射学检查时间隔的比较长时。

(3)主观偏倚,因为进展与否最终还是由研究者根据放射学检查主观判定的。

(4)频繁的放射学检查,这一点就不用做过多解释。

生存率计算方法如何处理失访者(3)

中位生存期

又称半数生存期,即当累积生存率为50%时所对应的生存时间,表示有且只有50%的生病个体可以活过这个时间。通俗地讲,就是指病人经过某种药物或治疗手段治疗时,只剩下一半(50%)的病人的生存时间。如果有9个病人(奇数),按生存期从短到长排列,第5个病人的生存时间就是中位生存时间;如果有10个病人(偶数),按生存期从短到长排列,第5、6个病人的生存时间就是中位生存时间。

生存率计算方法如何处理失访者(4)

五年生存率

五年生存率是医学界为了统计癌症病人的存活率,比较各种治疗方法的优缺点,采用大部分患者预后比较明确的情况作为的统计指标。

癌症治疗的五年生存率是医生用来评价手术和治疗效果的,如果癌症患者经手术治疗能生存5年以上,即可认为肿瘤被治愈的可能性为90%。这是因为癌症和其他疾病不同,难以治愈。不少患者经过手术切除、局部放疗和全身化疗之后,从表面上看,精神、饮食、休息都不错,能够像正常人一样工作和生活,生化指标、X线、超声甚至CT检查也发现不了任何异常,但在3年或5年后可能又出现肿瘤复发或转移。专家经过大量的临床观察和资料统计,发现肿瘤患者的复发和转移,大多数是在手术根治术后3年左右,10%是发生在治疗后5年左右,这就形成了用“五年生存率”的概念去评价某一癌症的治疗效果。大量临床调查还发现,肿瘤患者如果能生存5年以上,发生复发和转移的仅占10%。所以“五年生存率”不意味着只能活5年,而是意味着已接近治愈。癌症患者在治疗后五年期内及其后,需要定期复查,积极配合医生治疗,才可使自己健康长寿。

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